罕见病新进展app1.0最新版

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相关信息

35种罕见病“全球无药”上药将建设罕见病药物研发与保供基地

全球约7000多种罕见病，患者约3亿人口，50%为儿童。目前已上市500多种罕见病药物，覆盖10%左右疾病。中国《第一批罕见病目录》中共121种疾病，其中“境内有药”约94种；“境外有药、境内无药”约13种；“全球无药”涉及35种疾病。

罕见病药物研发成本高、患病人群少、预期回报少，企业研发积极性不高，全球范围患者都面临用药短缺的局面。但与会专家认为，罕见病药物市场潜力客观，罕见病领域正逐渐引起关注。